近日，吉賽生物自主研發的環狀RNA體外合成技術（專利號：US12203120B2）正式獲得美國專利商標局（USPTO）授權，同時通過PCT途徑進入歐洲專利局審查階段。

通過改造傳統PIE技術，采用魚腥藻來源的Ⅰ型內含子自剪接核酶系統，對環化位點進行重設計，對內含子結構域及同源臂序列進行優化，并通過“轉錄環化偶聯一步法”達成了RNA的高效環化，在較短（＜300nt）和較長（>7000nt）片段環狀RNA制備中均有較強可適性，大幅降低了純化難度，提升了工業化生產的可行性，且在反應過程中無外源序列殘留，更好地規避免疫原性風險，為環狀RNA療法開發提供一種理想的原液制備方法。

當前，環狀RNA制備技術專利主要集中于內含子自剪接（PIE系統）、順式剪接（Cis系統）及酶法連接三類。吉賽生物在PIE法及RNA連接酶法兩個方向均有布局，此次美國專利授予標志著三項突破：

獨創性技術：建立新型RNA環化技術，規避現有專利體系的權利沖突風險。

產業化保障：構建穩定可放大的生產體系，為circRNA工業級應用提供解決方案。

全球化布局：依托USPTO專利授權，加速拓展海外市場，提高國際服務水平。

展望

環狀RNA不僅在創新療法開發中展現出巨大潛力，更為未來醫學發展開辟了革命性的研究方向。隨著相關技術的突破性進展，環狀RNA研究正在持續影響全球生物醫藥格局。

目前，RXRG001（治療放射性唾液腺功能減退）和HM2002（治療缺血性心力衰竭）等藥物已進入臨床試驗，初步數據驗證了安全性和療效。憑借工業化制備能力以及專利授權背書，吉賽生物將繼續創新，更好地推動環狀RNA引領核酸藥物的升級與變革。預計在未來幾年內，多項具有里程碑意義的臨床試驗將陸續開展，為環狀RNA治療的應用開啟嶄新的篇章。

circRNA藥物開發一站式CRO服務

吉賽生物構建了覆蓋circRNA藥物研發體系，涵蓋靶點篩選、序列優化、體外合成、質量控制及藥效評估等關鍵環節。可為全球創新藥企提供從早期研發到臨床前驗證的全周期CRO服務。

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